أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن الموافقة على أول علاج جيني لاضطراب مناعي نادر ومهدد للحياة، وهو متلازمة ويسكوت-ألدريتش (WAS)، التي تسبب ضعف جهاز المناعة لدى المرضى، مما يزيد من تعرضهم للعدوى المتكررة، والنزيف والكدمات بسهولة، ومشاكل جلدية مثل الأكزيما، وفقًا لوكالة أنباء رويترز.
تفاصيل العلاج الجديد “واسکيرا”
تم تصميم العلاج المعروف باسم Waskyra أو etuvetidigene autotemcel للمرضى من سن 6 أشهر فما فوق، الذين يعانون من طفرة في جين WAS. وقد تمت الموافقة على العلاج بمبادرة من المؤسسة الإيطالية غير الربحية Fondazione Telethon ETS.
ويعتمد العلاج على الخلايا الجذعية الدموية الخاصة بالمريض بعد تعديلها وراثيًا في المختبر لإضافة نسخ سليمة من جين WAS المفقود أو المعطوب، ما يسمح لجهاز المناعة باستعادة وظائفه الطبيعية تدريجيًا.
نتائج الدراسات السريرية
استندت الموافقة إلى بيانات من دراستين مفتوحتين وبرنامج وصول موسع شمل 27 مريضًا، وأظهرت النتائج:
-
انخفاض الإصابات الشديدة بنسبة 93% خلال أول 6–18 شهرًا بعد العلاج.
-
تراجع معدلات النزيف المتوسط والشديد بنسبة 60% خلال أول 12 شهرًا.
وتظهر هذه النتائج تحسنًا كبيرًا في جودة حياة المرضى مقارنة بالعلاجات التقليدية.
الآثار الجانبية
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للعلاج:
-
الطفح الجلدي
-
التهابات الجهاز التنفسي
-
القيء والإسهال
وأكدت FDA أنها ستواصل مراقبة البيانات لضمان السلامة طويلة المدى. وصرح كبير المسؤولين الطبيين والعلميين في الوكالة أن الموافقة تعكس التزام FDA باتباع نهج مرن لتقييم علاجات الأمراض النادرة، بما في ذلك الاعتماد على بيانات من برامج الوصول الموسع عند الضرورة.
